价格是衡量基本药物可负担性最直接并且最易获得的评价指标。目前对于基本药物可负担性研究较多，但可比性不强，缺乏地域之间的横向比较。多是采用WHO/HAI推荐的可负担性评价方法，对基本药物的采购价格和零售价格在不同年度和省份之间进行横纵向比较以及在医疗机构与零售药店之间进行价格比较等。此类研究从2009年开始建立基本药物制度后逐渐增多，且从最初的单独运用中位价格比值法(Median Price Ratio，MPR)进行药品价格比较，逐渐发展为选择某些疾病进行药品费用评价。如对WHO/HAI药品价格评价及应用的介绍^[29]，以及对基本药物可及性调查方法的研究^[30]等。

中位价格比值法是应用较为广泛的方法。有研究运用该方法调查了上海、湖北、福建等地销售的药品价格，比较公立医疗机构与零售药店药品价格、专利品牌药与仿制药价格水平以及我国药品价格与国际参考价格之间的差异后发现，原研药价格高于仿制药；实行基本药物制度后，医疗机构药品价格降低；但总体上我国基本药物价格高于国际参考价格，药品负担仍较重。^{[31, 32, 33]}

疾病药品费用负担评价多采用WHO/HAI推荐的研究方法。如上海、湖北、江苏、山东等选择糖尿病、高血压、呼吸系统疾病、关节炎和胃溃疡等常见病开展研究，以调查样本地区时点人均最低工资标准、地区人均纯收入、国家相对贫困线或最低生活保障水平等为评价标准，考察某种疾病药品总费用相当于选定评价标准的倍数，以此衡量不同疾病基本药物和同种疾病不同药品的可负担性差异，从而为完善基本药物制度提供政策建议。^{[34, 35, 36, 37, 38, 39, 40, 41]}

国际上已将基本药物与合理用药概念相结合，完善的基本药物制度有利于执行合理用药标准、规范处方行为，对合理用药具有促进作用。国内已有研究多是借鉴国际常用指标进行效果评价，具体包括处方用药个数，“三素一汤”处方使用率、处方费用等，认为我国目前药品消费增长过快，不合理用药情况普遍而严重，基本药物的普及还不完善。^{[42, 43, 44]}如2007—2008年卫生部对重点联系城市社区卫生服务体系建设的基线调查、山东省济宁市基本药物制度试点地区合理用药情况、农村地区处方基本情况、抗菌药物使用情况的调查等(表4)。^{[45, 46, 47]}此外，还有结合数学模型，提出评价处方合理用药的综合评分系数，计算“三素一汤”处方使用率、药品品种数和国家基本药物目录药品使用率等指标的综合评分。^[48]

将基本药物可及性、质量和合理用药等方面的指标结合起来进行综合评价分析，是近年来研究的趋势。所运用的方法多为典型的综合评价方法，如四象限法、因子分析法、结构方程模型和层次分析法等，将基本药物制度视为一个系统，通过构建综合评价模型分析基本药物制度的实施效果(表5)。研究发现目前基层医疗卫生机构实施基本药物制度效果良好，在保证基本药物制度覆盖面的同时，药品价格整体下降，基层医疗卫生机构药占比降低，在一定程度上实现了药品可及。但在基本药物招标采购中，不同质量分组间的价格差异明显，在一定程度上影响了基本药物招标采购的合理性；恶性竞争导致不合理的低价格会给药品质量带来潜在风险。

在基本药物可负担性方面，目前应用较为广泛的是WHO/HAI推荐的可负担性测量方法以及中位价格比值法。国内研究很少按照WHO的要求在推荐的全球及西太平洋区核心目录中选择药品，并同时比较医疗机构和零售药店的药品价格。在合理用药方面，国际上常用的处方行为评价指标是次均处方抗菌素(激素、注射剂)使用率，由于医疗机构处方管理等问题，我国相关研究较难获取次均处方信息，只能采用单张处方使用率代替，从而无法观测到医务人员是否有分解处方的行为。尽管基本药物制度建立后，国内开展了许多效果评价方面的研究，但研究方法的规范性与国际水平还有较大差距，从而影响结果的科学性，也不利于国际间的比较。

WHO和其他国际组织除了关注可负担性、可获得性和合理用药外，还重点关注医疗机构对药品的管理能力。如医疗机构是否配备基本药物处方集、药师的配药时间、处方中实际配药比例以及药品的存储条件等。医疗机构的药品管理能力直接影响患者合理使用基本药物及就诊满意度，从而影响基本药物制度在医疗机构能否顺利落实。而目前我国基本药物制度的实施效果评价多集中于对结果层面定量指标的收集和分析，对医疗机构药品有效管理的指标涉及较少。因此，评价维度和指标需要适当丰富和扩充。

目前我国基本药物制度效果评价相关研究虽然较多，但对改革政策与效果之间因果关系的分析不够深入。在“环境—投入—过程—结果”的政策分析框架中，基本药物的可获得性、可负担性和合理用药属于“结果”范畴，效果与各地的具体政策和执行过程紧密相关，但目前对这种关联性进行分析的文章较少。大多对某些关键指标进行了改革前后的纵向对比，既没有将当地的具体改革措施与取得效果的程度进行关联，也没有进行地域之间的横向对比，不利于不同改革做法效果差异的比较。研究缺乏特点和创新性，研究结论和建议重复度高，不利于完善政策和总结改革经验。

基本药物制度涉及基本药物的生产、流通、使用、补偿和监测等环节，虽然制度安排上自成一体，但每一环节的良好运转均与卫生体系中管理体制、服务提供和医疗保障体系等有紧密联系。随着基层医疗卫生机构和县级公立医院综合改革的不断推进，医疗保障水平的不断提高，基本药物的可获得性、可负担性和合理用药并不只是受基本药物制度本身的影响，也受卫生体系其他部分的影响。目前的研究没有摒弃观察时段其他改革政策对基本药物制度实施效果的影响，并且在无法排除这种政策干扰的情况下也没有对评价效果进行讨论分析，以探讨其他改革政策与评价效果之间的关系，从而影响研究结果的可信度。

借鉴国际标准的评价方法和指标有助于提升我国相关研究的严谨性和科学性。我国各地用药情况和疾病谱不尽相同，加之我国医药企业多、小、散、乱的局面，使医疗机构使用的同种药品存在多种剂型和规格，在借鉴国际标准做法时应充分考虑这些差异。如运用WHO/HAI标准方法进行可负担性研究，而我国基本药物使用种类与WHO核心目录上的药品可能不相符，同种疾病所用药品也会出现差异。在借鉴国际做法时，应在合理范围内研究适合于我国国情的评价方法及相应指标。

合理用药直接反映医疗机构服务质量、临床医师技术水平和临床药师处方审核能力。国内合理用药研究集中于处方的合理性和用药费用，在病人关怀和医疗机构管理方面的评价稍显薄弱。建议重视并开展有效的医疗机构合理用药评价，从医疗机构管理能力、服务提供能力及患者用药接受度等角度完善评价内容。

研究基本药物政策的实施过程以及主要利益相关者的行为反应，能够更好地理解和分析基本药物制度实施效果的内在原因和问题，为针对性地提出建议提供证据。应重视并加强基本药物制度政策执行过程分析，包括主要利益相关者之间的行为动机和利益偏好、政策—参与人—行为—结果之间的因果关系等，注重研究地域的广泛性、不同地区间政策的差异比较，使其成为反映政策执行效果的重要分析手段。

国际上有关药物政策评价的指标体系体现出多维度、综合评价的特点，囊括了影响政策执行效果的多种因素，并提倡采取系统性的研究方法，其中一个重要内容就是开展与基本药物制度相关的政策环境和背景分析。我国基本药物实证研究的评价视角较为单一，较少结合相关政策环境进行宏观分析。今后研究中可以加强系统性的研究思路，从医疗和药品、医保和药品等联动的视角来分析基本药物政策的实施效果。