目前，我国已初步建立了国家基本药物制度的框架体系，主要包括：以促进药品可及性、合理用药、改善药品质量为主的目标体系；以基本药物生产供应、集中招标采购、零差率销售为主的核心政策体系；以补偿机制、人事机制、分配机制等为辅助内容的配套政策体系。

当前研究主要集中于基本药物遴选、集中招标、集中采购、筹资及补偿机制等方面。^{[ 9, 10, 11, 12, 13 ]}有学者基于制度经济学、组织经济学的相关理论，构建“制度安排—利益相关者行为—绩效”理论框架，这一框架可以通过协调机制影响利益相关者之间的资源配置关系。^{[ 14 ]}此外，也有研究以乡镇卫生院为对象,进行基本药物筹资测算技术方法的研究，最后提出建立政府补助为主导的筹资机制。^{[ 15 ]}儿童基本药物方面，通过分析比较WHO与我国的儿童基本药物情况，提出根据我国儿童疾病谱制定儿童基本药物目录和配套的标准处方集 。^{[ 16 ]}也有研究从基本药物目录的制定与修订、基本药物的生产、供应与使用等方面探讨我国基本药物制度的立法重点与框架。^{[ 17 ]}

国家基本药物品种及各地增补药品在基本药物制度建设中发挥了积极作用，但药物遴选与使用的科学化、规范化程度还不够^{[ 18 ]}，同时基本药物的供应保障体系尚不完善。基层医疗机构基本药物集中招标采购政策实施后，采购机制逐步建立，流通环节减少，配送体系逐步完善，但仍存在基本药物配备率不高的现象。^{[ 19 ]}基于广东省基层医疗机构的调查表明，基本药物平均配备率仅为46.2%,配备率较低。^{[ 20 ]}药品中标价格偏低和偏高现象并存，个别药品招标过程中“弃标”、“流标”现象严重，机构临床必需且价格较低药品断货、缺货现象普遍存在。不同级别的医疗机构均存在不同程度的药品短缺现象，而二级及以上医疗机构价格低廉药品、临床抢救用药缺乏；基层医疗机构临床抢救用药、罕见病治疗药品及中毒解救特效药缺乏。^{[ 21, 22 ]}

基本药物制度实施后，我国基本药物可负担性总体较好^{[ 23, 24 ]}，但不同药品间的可负担性存在差异，且原研药和仿制药的可负担性也有较大差别。^{[ 25, 26, 27, 28, 29 ]}2003—2010年对31个省(区、市)的面板数据进行分析发现，门诊和住院病人的医疗费用支出不仅没有降低，反而有所增长。^{[ 30 ]}对中西部15家基层医疗机构的处方抽样分析结果显示，基本药物制度的实施有效降低了门诊处方费用^{[ 31 ]}，针对重庆、江苏和河南三省的研究也得到类似的结果^{[ 32 ]}，但针对贵州省乡镇卫生院的研究却表明实施基本药物制度后门诊费用增加，住院费用降低^{[ 33 ]}。

为保障基层医疗机构实施基本药物零差率后能够正常运转，国家对其进行一定程度的财政补偿。对东中西部4省进行的抽样研究表明，样本地区基层医疗机构总收入仍保持增长趋势，财政补助收入上升，但药品收入下降。^{[ 34 ]}对上海、四川和重庆三个地区的研究表明实施国家基本药物制度后,基层医疗机构财政补助和医疗收入比重不断升高,药品收入比重略有下降，但多数基层医疗机构收支亏损增大。^{[ 35 ]}研究发现基层医疗机构实施药品零差率销售后存在财政补偿机制不健全的问题。^{[ 36 ]}有研究运用系统动力学方法，构建基层医疗机构补偿机制模型，模拟比较基本药物制度实施前后基层医疗机构收支增长情况，结果表明政府财政补助年增长率达 13%时，基层医疗机构总收益增长基本保持平衡。^{[ 37 ]}也有学者建立了社区卫生服务机构门诊需求函数，推算出需要补偿的额度与医疗保险的筹资水平。^{[ 38 ]}

国家基本药物制度的核心目标之一是促进合理用药。有研究在全国层面采用倍差法对实施基本药物制度后基层医疗机构处方行为的变化进行了评价^{[ 39 ]}，结果发现政策实施前后医生的处方行为并没有显著变化。但是针对中西部基层医疗机构的研究通过比较国家基本药物制度实施前后次均处方费用、处方药品品种数量均数以及使用抗生素、激素、注射剂处方的比例等指标，发现国家基本药物制度的实施能够促进基层医疗机构的合理用药，但作用有限，且存在地区差异。^{[ 40 ]}通过抽取处方对上海市城乡地区分别进行研究，分析次均处方药品费用、次均处方药品种类、次均处方药品数量、药物处方(抗菌药、激素和注射剂)占比的变化，结果发现国家基本药物制度对促进合理用药有一定作用，农村地区尤为明显。^{[ 41 ]}针对安徽、湖北、宁夏、山东等多省的研究表明，虽然国家基本药物制度的实施在一定程度上促进了合理用药，但仍有待进一步提高。^{[ 42, 43, 44, 45 ]}

目前我国基本药物制度实施效果评价多为简单的描述性统计分析，常用的方法为问卷调查、定性访谈、处方分析及WHO/HAI价格与可获得性评价方法等。^{[ 46 ]}问卷调查所使用的问卷多数由调查者自行设计，缺乏统一的评价指标，难以进行不同研究之间的平行对比。定性访谈研究较少按照国际化的标准流程操作，研究质量有待进一步加强。处方分析常被用来评价合理用药，但是评价指标较为单一。目前基本药物可获得性及可支付性的评价多采用WHO和HAI联合开发出的标准化测量方法，但该方法仅调查样本药品特定的规格和剂型，且年度调查时间间隔过长，无法反映出指标的日常动态变化。对于可支付性评价使用的参照标准是非技术类政府工作人员最低日工资，实际上我国很多城乡居民的日收入并未到达此水平，一定程度上导致可支付性被高估，因而该方法的实际应用价值有限。

已有的基本药物政策评估研究多为个别地区或省份、机构的个案报道，缺乏地区间的横向对比，相关的研究较为分散，研究结果无法代表整个国家甚至大部分地区的情况。并且大多数研究多为横断面设计，缺乏评价基本药物制度实施长期效果的证据，难以完全满足新医改对于科学灵敏、独立公正、持续跟踪证据的需要。

现有研究大部分为研究者自己调研的数据，受地理、文化、经济水平等因素的影响，收集到的数据与真实情况可能会有部分出入，难以完全客观、准确、动态地评估基本药物制度实施效果。随着医学大数据研究的兴起，利用现有的医疗、医保和医药大数据，构建基础研究数据库，开展资料的二次分析和数据挖掘研究，则可以很大程度地避免实地调研所固有的费时费力、样本代表性不足、数据误差等缺陷，有利于产出高质量的研究结果。

目前，已有众多国家和地区实行了基本药物制度并且取得成功，如印度总结的“德里模式”已被WHO广泛推广，在完善本国药物制度的同时，也为国际社会提供了借鉴经验。我国的研究基本上都是关于本国的区域性研究，与其他国家或地区开展的国际合作研究较少，而且政策研究者的国际交流也偏少，使得我国基本药物制度研究的国际视野不够，一定程度上影响了其他国家及国际组织全面认识我国基本药物制度的实施效果。

WHO/HAI标准化法作为国际上广为接受的评估工具，在兼顾国际间比较需要的同时，应立足中国国情对其进行适度优化，开发基本药物价格和可获得性的常态化监测工具，以解决中国药品价格和可获得性评估领域亟待解决的基础性难题。例如可通过专业团队研发一款基于智能手机的开放式现场数据收集软件，具有经济、便捷、灵活和可升级的特点，能够即时、高效地收集现场数据。可将此软件安装于医务人员的手机上，由他们负责收集数据，数据信息可包括：药品的通用名称、剂型和规格；该药品是否在本机构中可获得；过去一个月中某药品处方最多品种的商品名称、生产企业名称和单位价格等。

由于受区域规划、各地政策差异等因素的影响，多数研究多局限于某一特定区域或机构，横跨多省的区域性或全国范围的多中心研究较少。因此，在未来的研究中，一方面应该进行横跨多区域、多省份的大样本研究；另一方面，基本药物制度已实施了5年多的时间，可以开展纵向的持续性的时间序列研究，以评价基本药物制度实施的长期效果。同时有必要加强各地科研机构的合作，增加不同地区科研人员之间的互动交流，通过联合攻关、共享数据等方式进行协同研究。例如针对基本药物质量和价格等主题，可以由政府部门或科研机构牵头，分别在东中西部地区随机选择若干样本，开展跨区域的大样本研究，为监测基本药物质量、合理确定和调整价格等提供更为全面的证据。

目前基于多时点序列的政策效应动态评价研究是当前国际药物政策研究的热点。^{[ 47, 48 ]}在国内医疗信息系统趋于统一、规范的背景下，基于城乡医保和医院多时点序列的数据，可利用分段时间序列方法作为分析工具，从不同维度开展城乡基本用药和卫生服务利用的循证评价。一方面，从宏观视角评价整个卫生体系中药品费用的情况或人均用药情况；另一方面，从微观角度按疾病种类重点评价患者的用药及卫生服务利用情况等。

我国药物政策研究者一方面应积极借鉴国际比较先进的研究理念及可操作性强的研究方法，另一方面应努力站在国际视野上审视中国的基本药物制度，将其作为新兴国家药物政策样本加以研究，实现国内药物政策研究与国际前沿研究的对接，具体包括：(1)加强与WHO或其他国际组织的紧密合作，争取项目支持，开展更加深入的基础性研究；(2)与国际药物政策研究领域著名科研机构开展合作研究，通过国内外研究团队的联合攻关，提升相关研究的质量，争取在国际著名期刊发表研究成果，扩大中国研究的影响力；(3)通过举办或者参加国际会议，与国际同行交流研究成果，拓展视野；(4)充分利用新兴经济体在国际政治、经济和科技领域日益扩大的影响力，开展金砖国家、“一带一路”国家、不同收入水平国家等范围内的学术活动，如举办会议、互通互访、合作研究等，使中国药物政策研究为其他国家提供研究证据和经验。