在我国，药品患者援助项目(Patient Assistance Program，PAP)是指由制药企业向慈善组织(如基金会)或其他第三方受赠组织捐赠药品或资金，并由受赠组织发起的向特定条件患者提供药品、资金以提高患者用药可及性的过程。从2003年发展至今，我国药品患者援助项目已经形成相对成熟的操作流程和多样化的捐助方式^[1]，是制药企业通过向受赠组织捐赠药品或者捐赠资金的方式参与“恤病”的一种慈善捐赠，在提高重特大疾病患者的医疗保障水平方面具有不可替代的作用。追溯药品患者援助项目的发展历史，通常被认为最早由美国在20世纪70年代开始实施。目前，美国已经形成由制药企业、州政府和非营利组织分别运营的多种药品患者援助项目互为补充的体系，共同为数百万缺乏健康保险或保险不足以支付所需药物费用的美国人提供了一道安全网。

本文主要从发展起源、实施主体、实施模式和实施情况等方面对中美药品患者援助项目的实施情况进行比较，为推动我国医药领域慈善捐赠体系的完善提供借鉴，充分发挥其在多层次医疗保障体系构建中的补充作用。

1 我国药品患者援助项目实施方式

我国药品患者援助项目自2003年诞生以来快速发展，国内外多家制药企业通过第三方受赠组织为患者提供药品或者资金援助，覆盖了大部分在我国上市的高值创新药物，提高了患者的用药可及性。

1.1 发展起源

我国药品患者援助项目始于2003年9月的格列卫^®全球患者援助项目，由瑞士诺华制药有限公司免费向中华慈善总会捐赠格列卫^®(甲磺酸伊马替尼片)，旨在让中国所有符合援助条件的慢性粒细胞白血病、恶性胃肠道间质肿瘤以及隆突性皮肤纤维肉瘤的患者获得药品救助。截至2020年3月31日，项目累计救助患者70 162人，在全国设立了115个发药点，参与项目的注册医生达到4 172位。^[2]

我国药品患者援助项目设立早期只面向低保患者，每年也只有零星几个援助项目启动。经过一段时间的发展和变革，低收入患者逐渐也被囊括进救助范围。从2015年开始，随着创新药物的快速上市，我国药品患者援助项目启动数量同步呈现直线增长，每年约20个左右的新增项目。

1.2 实施主体

在我国，《药品流通监督管理办法》(原国家食品药品监督管理局令第26号)第二十条明确禁止药品生产、经营企业以搭售、买药品赠药品、买商品赠药品等方式向公众赠送处方药或者甲类非处方药。因此，制药企业不得直接向患者提供援助药品，须向依法成立的公益性慈善组织捐赠药品。根据第三方受赠组织的公开信息显示，截至2020年2月，我国已开展的152个药品患者援助项目主要由16家组织发起与执行。其中包括13家慈善组织、2家行业协会和1家事业单位(表 1)。

1.3 实施模式

根据援助周期、援助药品数量、自费用药要求等不同，目前我国开展的药品患者援助项目有共助模式、全额免费模式、资金援助模式三种方式。

1.3.1 共助模式

共助模式是指患者自费使用药品达到一定治疗周期后，免费获得后续一定数量或一定比例治疗周期的药品，多针对低收入患者。此模式最大的特点是患者购买商业药品的支出明确，商业自费与慈善援助之间界限明确。具体而言，不同的援助项目援助形式也有差异，如有些项目根据不同的适应症设置不同的援助方案，有些按阶段设置不同的援助方案，有些项目的援助方案不区分阶段。

以中国癌症基金会的泰圣奇^®(阿替利珠单抗注射液)患者援助项目为例，符合标准并经项目办审核通过后的低收入患者，在接受两次泰圣奇^®治疗后，可获得后续最多3次的泰圣奇^®药品援助。此方案不区分阶段，患者可循环申请至援助药品发放完毕。

1.3.2 全额免费模式

全额免费是指无需患者自费使用一定数量或疗程的药品，免费给予入组患者一定时间或一定数量的援助药品，具体援助数量通常依据患者具体情况及临床检查结果由项目医生进行判定，或者依据各地的医保政策而定。此模式多针对低保患者，能够极大地减轻低保患者的经济负担。

以中国初级卫生保健基金会的生命接力肺癌患者援助项目为例，其针对低保患者的援助方案为符合力比泰^®(注射用培美曲塞二钠)适应症，并领取低保金至少一年的患者，经基金会审核通过后，可免费获得力比泰^®直至病情进展或不再符合医学用药条件。

1.3.3 资金援助模式

资金援助是指根据入组患者购买指定商业药品的发票给予该患者一定比例的现金返还，援助比例根据各地医保政策、患者自付比例、地方慈善会援助比例以及其它来源的定向援助来确定。资金援助模式中，不存在援助药品的发放，因此患者使用药品无商业药品和援助药品的区分。

此模式在我国应用不多，如中国初级卫生保健基金会的“血有止境自由人生”患者援助项目，针对符合百因止^®(重组人凝血因子Ⅷ)适应症且已经接受过百因止^®治疗的患者，资助部分药物治疗费用(治疗药品仅限于百因止^®)，援助金额最高不超过患者药品费用总额的20%(地方专项除外)，且每次援助金额不超过患者当次购买药品费用的实际自付金额。

1.4 实施品种

根据16家组织公开资料统计，截至2020年2月共累计开展152项援助项目，帮助罹患重大疾病、家庭经济困难的患者获得疾病治疗所需的药品。其中，抗肿瘤药物最多，有75个项目(49%)；罕见病、慢性病、自身免疫性疾病治疗药物次之，分别有23个、13个、11个项目。由此可见，肿瘤、罕见病、慢性病以及自身免疫性疾病患者是我国药品患者援助项目的主要受益方。

2 美国药品患者援助项目实施方式

美国是药品患者援助项目的起源国家，制药企业是药品患者援助项目中的主力，州政府和非营利组织实施的援助项目为其提供了重要补充，三大主体已形成了一套成熟的实施方式。

2.1 发展起源

为了降低患者的药品费用支出，自1975年开始，美国许多州开展了州政府药品援助项目(State Pharmaceutical Assistance Programs, SPAPs)^[4]，根据本州的保障能力，设定援助药品范围，州政府凭借集中购买的优势与药品供应商谈判，获得折扣价格。截至2011年7月, 美国有48个州运行药品援助项目，其中38个州已经颁布实施相关法律，其余各州由相关行政部门运行。^[5]

同时，上世纪90年代开始，美国的医疗照顾保险(Medicare)逐渐覆盖65岁及以上的美国老年人。但传统的Medicare计划并不涵盖大多数门诊处方药。^[6] 1996年，有31%的Medicare受益人(约1160万人)无法获得或购买药物保险，而Medicare计划的受益人慢性病患病率更高，对其造成了较大的经济负担，尤其是使用多种药物或高值药物的患者。^[7]几乎所有美国制药企业都有患者援助项目，免费或低价向患者提供其产品，以帮助患者减轻支付压力，助力更多患者获得长期生存、提高生活质量。

2.2 实施主体

美国药品患者援助项目的实施主体主要分为以下三类：由制药企业运行的药品援助项目(PAPs)、由州政府运行的药品援助项目(SPAPs)、由非营利组织运行的援助项目。

2.3 实施模式 2.3.1 企业药品援助项目(PAPs)

目前，美国有超过375个处于运行中的PAPs。^[9]通常各药企将自身生产的多个品种以“打包”的形式形成一个援助项目，如阿斯利康公司的AZ & Me援助项目，共涵盖了治疗肿瘤(如乳腺癌、非小细胞肺癌)、慢性病(如糖尿病、哮喘、慢性阻塞性肺疾病)、罕见病(如神经纤维瘤)等多种疾病的26个药品。如果患者符合药企的援助条件，部分PAPs将免费提供药品，其他项目则按照固定数量或固定比例收取少量费用。

2.3.2 州政府药品援助项目(SPAPs)

SPAPs由州政府运营管理，以帮助低收入的老年人和残疾人支付处方药费用和药物计划保险费，弥补Medicare和Medicaid在药品保障上的不足，扩大联邦医疗服务计划的药品保障作用。随着联邦处方药计划(Medicare Part D)的通过，以及Medicare Part D保障利益覆盖短板的减少，许多州都结束了其药品援助项目。目前，美国共有20个州和1个海外属地运行SPAPs。

各州根据本州的保障能力设定SPAPs的援助对象、援助范围和援助形式，SPAPs的保障范围因州而异，如内华达州、新泽西州等实施的老年人和残疾人援助项目，威斯康辛州和宾夕法尼亚州等针对慢性肾病和艾滋病开展的援助项目。

SPAPs可为已拥有基础处方药保险的患者提供补充保险，通过协助患者支付定付额、保费、起付线费用和自付费用来填补医疗保险的保障范围不足之处；或为无基础处方药保险的患者提供涵盖大多数处方药的基础保障，根据其收入水平设立患者能够负担得起的处方药保障计划，如设定不同的起付线、定付额、自付费用上限等。患者在药房买药即可享受援助项目的保障范围，由SPAPs支付部分处方药费用或承担其他药物计划的部分保险费用。

2.3.3 非营利组织援助项目

运营药品患者援助项目的非营利组织除了包括贫困药物(NeedyMeds)、处方药援助(RxAssist)、处方药希望(RxHope)等提供援助项目数据库的组织外，还有包括处方药外援(RxOutreach)、HealthWell基金会、PAN基金会等直接实施援助项目的组织。

非营利组织会为满足援助条件的患者给予购药的相关优惠或帮助患者分担部分费用，或者与患者所参加的医疗保险计划相结合，为无法达到药企援助标准或者所需药物未实施PAPs的患者减轻医疗负担。

2.4 实施品种

根据处方药援助(RxAssist)网站的统计，截至2020年5月，共有3 244个由药企和非营利性组织实施的援助药品(按商品名统计)，所针对疾病以肿瘤、罕见病、精神疾病、自身免疫性疾病、慢性病(高血压、糖尿病、慢阻肺、哮喘等)、内分泌类疾病等为主。

美国由药企和非营利组织实施的援助药品数量庞大，且由于美国药企研发能力强、创新药上市数量多，每种疾病的援助药品数量也较多，患者的可选择性也较多。

3 中美药品患者援助项目实施方式比较 3.1 实施主体

与我国药企通过向第三方受赠组织(包括慈善组织、行业协会、事业单位)捐赠，并由受赠组织实施的药品援助项目不同，美国的药品患者援助项目实施主体涉及药企、州政府和非营利组织三个主体。

药企是美国药品患者援助项目中的主力，州政府和非营利组织实施的援助项目为PAPs提供了重要补充。州政府提供的SPAPs，主要是针对老年人、残障人士和患有HIV/AIDS或终末期肾脏疾病等特定疾病的人。非营利组织实施的援助项目为无法达到药企援助标准或者所需药物未实施PAPs的患者减轻了医疗负担。美国药品患者援助项目三大实施主体各自发起与运行各自的项目，不涉及捐赠事宜，因此效率高、项目发起较快。

我国禁止制药企业直接向患者提供援助药品，药品患者援助项目一般由制药企业向慈善组织或其它第三方组织自愿、无偿捐赠药品或资金的方式开展。因此，各药企需根据每个药品的治疗领域选择相应的组织进行项目的协商与发起，无疑增加了时间与运营成本。

3.2 实施模式

美国由药企运行的药品援助项目往往涉及自身生产的多个品种，通常免费或仅收取少量费用。由州政府和非营利组织实施的援助项目通常与患者所参加的医疗保险计划相结合，通过协助患者支付定付额、保费、起付线费用和自付费用来填补医疗保险的保障范围不足之处。对于没有医疗保险的患者，州政府还根据其收入水平设立患者能够负担得起的处方药保障计划，如设定不同的起付线、定付额、自付费用上限等。

与美国相比，我国的药品患者援助项目实施模式较为简单。除北京红心相通公益基金会的基层医疗援助项目涉及多个企业的多个援助品种，北京康盟慈善基金会的“多方携手，消除丙肝”丙肝患者援助项目涉及一家企业的多个品种外，一般情况下，每个援助项目仅涉及一个药品。

随着国家医保药品谈判的顺利开展，新药纳入医保的途径逐渐通畅，部分已开展药品患者援助项目的药品以较低价格纳入医保报销范围，很多药品患者援助项目随之对援助方案进行了相应的调整，甚至会取消援助项目。我国药品患者援助项目尚未有与医疗保险相结合的援助模式。

3.3 实施品种

我国开展药品患者援助的组织有16家，援助项目152个，覆盖肿瘤、罕见病、慢性病以及自身免疫性疾病等病种。对于罕见病，我国药品援助患者项目针对的是多发性硬化症、血友病、戈谢氏病、特发性肺纤维化、肢端肥大这五类疾病。对于慢性病，我国药品援助项目主要针对的是糖尿病、慢阻肺、哮喘、动脉粥样硬化、肺动脉高压、高胆固醇血症等疾病。

在美国，各类药品患者援助项目包括各药企实施的PAPs和州政府实施的SPAPs以及非营利组织实施的援助项目所涉及的药品数量庞大，约为3 000多个，覆盖疾病病种广泛，包括肿瘤、罕见病、精神疾病、自身免疫性疾病、慢性病、内分泌类疾病等。相较而言，两国援助项目涉及的病种相对一致，即以肿瘤、罕见病等重大疾病为主，同时覆盖需长期用药的慢性病。但美国药企研发能力强、创新药上市数量多，实施援助的药品品种数量更多，规模更大。

4 对完善我国药品患者援助项目及患者用药保障体系的建议

经历了20年基本医疗保险、医疗救助、大病保险以及商业保险等体系的发展，我国已初步建立了多层次医疗保障体系的基本架构。^[11] 2020年3月，中共中央和国务院发布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》^[12]，提出“到2030年，全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系”。由此可见，慈善捐赠已成为我国医疗保障制度体系的重要组成部分。在创新药物价格高昂和医保基金承受能力有限、药品医保目录未能覆盖的情况下，药品患者援助项目作为慈善捐赠的一种方式，可以有效减轻患者用药负担，提高保障水平。

从美国经验来看，药品患者援助的三大运营主体已形成相对成熟的实施方式，且援助项目品种数量庞大、覆盖病种广泛，对完善我国多层次医疗保障制度体系有一定的借鉴意义。

4.1 从患者利益出发优化药品患者援助模式

我国药品患者援助项目普遍为高价格创新药物在进入医疗保险报销目录前，对低收入或贫困患者提供的保障。在此过程中，制药企业往往需要考虑该品种全球价格策略、市场竞争程度、援助项目实施后潜在患者群体数量及相应市场收益等因素来制定援助方案。同时，多数创新药物通过准入谈判纳入医保报销后相应取消援助项目，并未继续将其作为患者用药保障体系的补充组成。而美国药品患者援助项目实施中，通常与医疗保险计划相结合作为补充保障方式。并且制药企业是美国药品患者援助项目中的主力，通常会将许多品种打包成一个项目运营，降低管理成本，惠及更多患者群体。

因此，建议制药企业在我国实施患者援助项目时，将患者利益作为首要出发点设计援助模式与方案。一方面，纳入医保报销的药品品种不应“一刀切”取消患者援助项目，可继续兼顾脆弱人群疾病经济负担，对援助项目进行调整。另一方面，制药企业可与第三方组织合作探索开展更多形式的患者援助项目，如特定企业所有品种的打包援助或特定适应症品种的打包援助等，真正发挥其作为医疗保障体系的补充作用，为最大程度改善患者用药水平提供支持。

4.2 结合患者群体疾病需求选择援助品种

我国药品患者援助项目的援助药品品种相对较少，援助范围有限，尚不能满足广大患者的健康需求。随着人口老龄化现象加剧，慢性病已成为威胁我国居民健康的主要问题之一。慢性病病种多，治疗药物品种也较为丰富。在美国，针对慢性病有接近200个药品设立了援助项目，而我国援助项目数量偏少。因此，建议在慢性病领域有优质治疗药物的企业可以选择价格相对较高、患者用药负担较大的慢性病长期药物，在公司内部进行评估后将其纳入援助范围，以吸引更多的贫困慢性病患者加入药品患者援助项目中，帮助其得到及时有效的治疗，提高生活质量。

4.3 制定捐赠税收优惠等政策，鼓励开展药品患者援助项目

2015年后，创新药物研发进入快车道，越来越多的产品上市满足患者健康需求。创新药物价格高昂，但在医保基金承受能力有限，药品医保目录未能覆盖的情况下，患者援助项目势必长久存在，且参与品种将越来越多。相比之下，现阶段我国患者援助项目的数量远远少于美国，援助形式也较为局限。

建议我国面向境内外所有参与患者援助的企业，针对药品患者援助项目制定专项税收优惠政策，通过免税额度提升、增加退税额度等方式加大税收优惠力度，鼓励制药企业开展药品患者援助项目。

作者声明本文无实际或潜在的利益冲突。